임상시험에서 환자 생존기간을 기존 항암제보다 두 배 가까이 늘린 먹는 췌장암 신약이 미국에서 허가됐다. 한 달치 미국 도매 정가는 약 5500만원이다.
AP통신은 26일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 성분명이 다락손라십인 표적치료제 ‘라손크(Rasonque)’를 승인했다고 보도했다. 승인 대상은 췌장암의 대부분을 차지하는 췌관선암이 다른 장기로 전이된 성인 환자 가운데 전신 항암치료를 한 차례 이상 받았거나 여러 항암제를 함께 쓰기 어려운 환자다. FDA는 당초 목표일보다 6.5개월 앞서 승인 결정을 내렸다.
승인 근거가 된 국제 3상 임상시험에서 연구진은 앞선 치료에도 암이 진행한 전이성 췌관선암 환자 500명을 다락손라십 투여군과 항암화학요법군에 무작위로 배정했다. 전체생존기간 중앙값은 다락손라십군이 13.2개월, 항암화학요법군이 6.7개월이었다. 전체생존기간 중앙값은 환자 절반이 사망하기까지 걸린 기간을 뜻한다.
암이 진행하거나 환자가 사망하기 전까지의 기간인 무진행생존기간 중앙값도 다락손라십군이 7.2개월로 항암화학요법군의 3.6개월보다 길었다. 임상시험은 약을 개발한 레볼루션 메디슨스가 지원했으며, 환자와 의료진 모두 어느 치료를 받는지 아는 방식으로 진행됐다.
치료와 관련된 3등급 이상 부작용은 다락손라십군의 43.6%, 항암화학요법군의 57.5%에서 발생했다. 부작용으로 치료를 중단한 비율은 각각 1.2%와 11.2%였다. 다락손라십군에서는 발진과 설사, 구내염, 메스꺼움 등이 흔했다. 다만 약물 투여와 관련된 폐렴으로 1명이 숨졌다.
미국 프레드 허치 암센터의 앤드루 코벨러 박사는 “최근 신약 가운데 승인이 가장 기다려졌던 약 중 하나”라며 “완치제는 아니지만 기존 치료보다 크게 개선된 선택지”라고 평가했다.
라손크는 하루 한 차례 300㎎을 먹는 알약이다. 회사가 발표한 30일치 미국 도매 정가는 3만9800달러로, 26일 국내 기준환율을 적용하면 약 5500만원이다. 도매 정가는 보험사 할인이나 환급을 반영하기 전 가격이어서 실제 환자 부담액은 가입한 보험과 회사의 환자 지원 여부에 따라 달라질 수 있다.
생존기간 두 배 늘린 췌장암 알약…제약사, 한 달치 정가 5500만원 매겼다
새 치료제가 주목받는 배경에는 췌장암의 낮은 생존율과 제한된 치료 선택지가 있다. 췌장암은 초기 증상이 뚜렷하지 않아 다른 장기로 퍼진 뒤 발견되는 경우가 많다. 미국암학회는 올해 미국에서 약 6만7530명이 췌장암 진단을 받고 5만2740명이 숨질 것으로 추산했다. 미국 국립암연구소에 따르면 미국 췌장암 환자의 5년 상대생존율은 13.7%이며, 전이 단계에서 발견된 환자는 3.4%에 그친다.
RAS 유전자는 세포 성장 신호를 조절하는 RAS 단백질을 만든다. 췌관선암의 90% 이상에서 KRAS를 비롯한 RAS 유전자 돌연변이가 나타나는데, 이 변이로 성장 신호가 꺼지지 않으면서 종양이 커진다.
다락손라십은 일종의 ‘분자 접착제’처럼 세포 안의 사이클로필린 A 단백질과 결합한 뒤 활성화된 RAS에 달라붙어 암세포에 성장 신호가 전달되는 것을 막는다. 특정 돌연변이 하나가 아니라 여러 변이형과 정상형 RAS의 활성 상태를 폭넓게 억제한다. 이 때문에 FDA는 RAS 돌연변이 확인 검사를 투여 조건으로 두지 않았다.
RAS 단백질은 표면에 약물이 결합할 만한 홈이 거의 없어 수십 년 동안 치료제로 공략하기 어려운 표적으로 여겨졌다. 라손크는 여러 유형의 RAS를 폭넓게 겨냥하는 표적치료제로는 처음 FDA 승인을 받았다.
이번 승인이 다른 암 치료제 개발로 이어질 수 있다는 기대도 나온다. 미국 캘리포니아의 암센터인 시티오브호프 오렌지카운티의 파슈툰 카시 박사는 “앞으로 다른 암종에서도 같은 접근법을 시험하는 임상시험이 크게 늘어날 것”이라고 내다봤다.
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